基因治療，一個往往出現在科幻中的名詞，如今正在走入人們的生活。
全世界正在掀起一股基因治療的熱潮，海外的基因治療藥物層出不窮。
很可惜，華夏的基因治療藥物當年雖然拔得頭籌，卻由于內部原因，沉寂了足足二十年,
至今仍然缺席這一舉足輕重的醫療戰場。
基因療法的設想其實出現得很早，早在1972年，就有這方面的設想，當時的設想是通過基于dna的藥物，將健康的基因插入細胞中以替代致病基因變體。
設想很美好，要實現它卻不是一般的困難，經歷過數十年的實驗失敗，路線探索,
甚至一些病人的死亡，這一路走來，坎坷異常。
全世界第一個基因治療的藥物‘今又生’其實是在2003年于華夏上市的，是一款抗腫瘤基因治療藥物，當時可謂是石破天驚。
但是由于後續臨床開發缺錢引入資方，陷入科學家和企業家的專利爭奪戰，長期的內耗徹底摧毀了這款首發藥，至今已是昨日黃花。
2014年，第二款基因治療藥物在歐羅巴首發上市，用于治療罕見遺傳病脂蛋白脂肪黴缺乏癥，但是由于該病患者太少，發病率僅為百萬分之一，而售價又高達100萬美元，上市後僅僅售出一例，四年後就退市了。
2017年，鷹國市場首個體內基因療法藥物獲得fda批準，標志著基因治療時代的正式來臨。
在此之後,
基因治療藥物的上市步伐迅速加快。
基因治療涵蓋細胞治療，基因療法以及核酸療法,
如今全世界已經有超過20款基因藥物上市，用于癌癥，病毒感染，以及遺傳性疾病等方面的治療。
經過近半個世紀，基因治療已經從概念變成現實。
根據預測，基因治療的全球市場規模從2017年的10億美元，短短幾年時間，市場規模將增長44倍，在未來兩年內達到440億。
在過去以及未來的數年中，基因治療已經成為，並將繼續成為最受關注的制藥領域之一。
無數的患者都將從中受益，面對如此盛況，人們甚至可以把想象力放得更遠，去暢想一下真正的未來。
那個只會出現在科幻中的未來，也許正在現實中逐步復刻，並朝著一個人們無法想象的方向飛馳而去。
「啪啪啪」，一陣熱烈的掌聲響起來。
一個個員工從座位上站起來，激動地鼓著掌。
他們剛才看到國外科研團隊做出的基因組學成就，一個個心潮澎湃，恨不能自己也做出這樣的成就。
每個生物學子，心中最大的夢想是什麼？
不就是解開基因密碼，揭開生命之謎，從而改編人類命運嗎？
而現在，整個世界都朝著這個目標，邁出了堅實的一步。
他們，也要乘風而起，追趕上這股浪潮，在風口上翱翔起舞。
一片片滿懷期待的目光看向了唐缺。
他站在正中央，手中拿著一個dna雙螺旋結構模型。
在掌聲中，他已經冷靜了下來，看向簇擁在四周的人群。
「好了，我已經宣戰了，你們有什麼想法和問題？」
員工們你看看我，我看看你，面面相覷。
他們已經在唐缺手下干了一段時間，但有時候還是跟不上領導彎路飆車般的思路。
雖然這番宣言听起來讓人熱血沸騰，但是能不能說說細節，還有，具體朝哪個方面使勁似乎也不是他們能決定的吧。
一個文質彬彬的男青年舉起手來︰「唐博士，我有幾個問題。請問我們已經有了目標嗎？該從哪一種罕見病開始呢？」
「我們挑選目標疾病是不是應該有一個標準，比如從病人最多的罕見病開始，或者還是從其他方面？」
「仿制藥部門正在研發許多罕見病的藥物，我們是不是要多跟他們交流一下。」
唐缺用欣賞的眼光看著他，點點頭︰「蔣開，你提的問題很好。證明你有自己的思考，非常難得，我很欣賞你。」
他舉起一根手指，緩緩道︰「目標我已經選好了。」
「至于選擇標準，很簡單，我們先模著友商過河，模仿他們的治療路徑和給藥途徑，然後進行改進，等到大家都手熟了，能上岸了，再開始自由奔跑。」
「現在市場上大約有20余種基因治療藥物，我們先從最成熟，價格最貴的開始。」
「仿制藥那邊沒有技術含量，都是在搞小分子藥物，跟我們要研究的生物大分子藥物不一樣，方向完全不同，他們治標，我們治本。」
「你們可以跟他們交流除了研發之外的其他方面。」
「好了，現在大家應該都有所了解了。」
「我還有一個問題要問你們，」唐缺將豎起的手指放到面前，犀利的眼神掃射著全場。
「誰能告訴我，當今世界，最昂貴的藥物是什麼？」
現場瞬間陷入沉寂。
過了幾秒鐘，一個戴著眼鏡的小個子男人向四周望了望，怯怯地舉起了手︰「我，我知道。」
唐缺失望地搖搖頭，聲音異常冷酷︰「我提了問題，知道你就說出來。」
他忽然大聲喝道︰「在我這里做事，要直接，你們懂嗎？」
稀稀拉拉的聲音響起︰「懂。」
唐缺眼楮一瞪︰「放屁，聲音這麼小。我听不見！」
全場瞬間高呼︰「我懂！」
小個子眼鏡男也挺起胸膛，大聲喊道︰「我們懂！」
唐缺大聲鼓起掌來︰「好，這才夠勁，這才爺們，這才瘋狂。」
「現在你們告訴我，全世界最貴的藥物是什麼？」
他又大聲問道，這次使出了全身的力氣，震耳欲聾的聲音如一陣狂風，在現場席卷而過。
所有人昂首挺胸，大喊出聲︰「zolgensma」
「哪家公司？治的什麼病？」
「諾華，脊髓性肌萎縮癥sma。」
每個人的肺就像風箱一樣扇動著，大聲將這幾個名字噴吐出來。
當說出來以後，他們就盯著唐缺看，等待他繼續往下說。
唐缺將手放在耳邊，扇了扇風，側耳問道︰「價格呢？我沒听到價格。」
小個子眼鏡男第一個月兌口而出，一個個字像機關槍一樣從他口中飆射而出。
「售價高達210萬美元，合計人民幣1400萬元左右。」
唐缺這次看向他，點了點頭︰「很不錯，有長進，下次知道答案直接說出來，不要浪費任何口水。」
小個子眼鏡男緊張地咽了咽唾沫，點點頭，緊閉雙唇，沒有再說話。
唐缺手中的dna分子模型不住旋轉跳躍著，滔滔不絕地繼續說下去。
「脊髓性肌萎縮癥（sma）是一種非常罕見的神經肌肉遺傳疾病，全世界僅有約10000人患病。諾華公司開發的這款療法，是通過腺相關病毒（aav）將正確的人類smn1基因遞送到患者體內細胞中，從而恢復患者的運動能力。」
「這是真正的基因治療藥物，只需要一針，就能徹底治愈患者。」
「這款藥物目前並未在國內上市，但是已經獲得了藥監局的臨床試驗申請。」
「由于效果太好，它的市場銷售在不斷增長，去年達到了13億美元。」
「但是這並不是唯一一款治療sma疾病的藥物，全球共有三款sma治療藥物上市，其他兩款已經在國內上市了。」
「價格同樣非常昂貴，但是比諾華那款要便宜一些。」
「大家對去年的70萬一針天價藥事件可能還有一點印象吧。這款藥物就是渤健治療sma的反義寡核 酸藥物spiraza。」
「它已經在國內上市兩年多，患者需要通過腰椎刺穿的方式終身給藥，之前價格太貴，一直賣得不好，後來經過談判進入醫保目錄，原本70萬一針降到了3萬一針。這樣下來，患者第一年治療費用為10萬左右，後續每年還需要5萬，報銷之後，應該會更低。」
「最後一款是羅氏的evrysdi，這是一款口服藥物，同樣非常昂貴，在國內定價為6萬一瓶，目前還沒有進入醫保，一個兒童每年的治療費用大約在四五十萬左右。」
唐缺突然面色一肅，手中的模型也停了下來︰「我唐某人最看不慣的就是天價藥，渤健能降價，羅氏和諾華為什麼不能降價？」
「價格貴的這麼離譜，一針1400萬，簡直就是離譜他媽給離譜開門，離譜到家了。」
「這其中就沒有壟斷的原因嗎？藥企需要利潤，但是不應該這麼離譜。」
「全球一萬患者，能出得起這個價格的有幾個，難道出不起錢的就要活生生地看著自己死去嗎？」
唐缺搖搖頭，深深吐出一口氣︰「科技的發展應該是讓每個人都越來越好，而不是一邊看著眼前的科技產品一邊痛苦地死去。」
「技術越成熟，越能把成本打下去。現在，就讓我們來做這個成本殺手吧，華夏制造，向來就有這個光榮傳統。」
「我們的目標，就是研發出自己的sma基因治療藥物，把這些天價藥從高處打下來，恢復它們的使用價值，讓其回歸藥品的本質——治病救人。」
「只有人們吃得起的藥物才是好的藥物，才應該成為我們的目標。」
「一款藥物，如果沒有病人用得起，或者只有極少數人用得起，那它來到這個世界又有什麼意義呢？」